Fino ad ora del mondo circostante erano riusciti a scorgere poco o nulla. Ma ora la luce splende per dieci bambini provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia. I dieci piccoli pazienti hanno infatti riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie effettuata presso l’Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli.

Una terapia, approvata e rimborsata in Italia, per una rara forma di distrofia retinica ereditaria, quella legata a mutazioni in entrambe le copie del gene Rpe65, che ha visto il suo esordio, circa 15 anni fa, con una sperimentazione di fase I realizzata grazie alla collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia.

“Un successo – spiega l’Azienda ospedaliera Vanvitelli – che conferma l’eccellenza della sanità campana nella capacità di visione, nella ricerca scientifica e nella pratica clinica e che rende Napoli un punto di riferimento a livello nazionale per il trattamento di malattie rare della retina. Non solo, mostra l’efficacia e il valore della collaborazione tra pubblico e privato nel garantire a pazienti che fino a poco tempo fa non avevano possibilità di cura l’accesso alle terapie più innovative”. “I dieci pazienti trattati oggi possono scrivere, leggere (passando di fatto, in alcuni casi, dal braille alla carta e alla penna) e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto, allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità, hanno, quindi, un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente – ha dichiarato – Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli -. Nel 2019, inoltre, autorizzati da Aifa abbiamo trattato i primi due bambini in Italia, e oggi dopo quasi 2 anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati ottenuti e un buon profilo di sicurezza. Dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacità visiva perduri nel lungo periodo”.

Un successo celebrato anche dal governatore della Campania, Vincenzo De Luca che ha visto anche i contributi regionali: “Essere la prima realtà d’Europa – ha detto – sulla clinica oculistica rivolta all’età pediatrica deve riempirci di orgoglio e di grande soddisfazione, immagino in primo luogo per il team ma per tutti quanti noi perchè questo davvero è un risultato straordinario. Fra i pazienti curati alla Vanvitelli non c’era nessun campano, erano provenienti da Piemonte e Lombardia, Regioni presentate come le eccellenze del nostro paese: stiamo riducendo drasticamente i flussi di mobilità passiva e più amplieremo la comunicazione e l’informazione sulle cose che abbiamo in Campania più questi flussi sono destinati a ridursi fino ad azzerarsi. Le famiglie che si sono fermate un mese a Napoli per seguire i bambini non saranno più obbligati ad andare a Parigi o in Germania e siamo orgogliosi di questo lavoro, merito dei professionisti, dei ricercatori, dei clinici e dei chirurghi impegnati in questa attività davvero straordinaria”.

Il successo èfrutto di anni di ricerca: “Un risultato – afferma il rettore dell’Ateneo Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti – straordinario. Dieci bambini ipovedenti hanno riacquistato la vista, devo ringraziare la Regione Campania che ha investito nella terapia genica e la nostra Oculistica per l’eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica”. Il trattamento, sottolinea Simonelli, evidenzia che “il nostro Centro in Europa ha la maggiore casistica di pazienti in età pediatrica trattati con Luxturna. Fino ad inizio anno non avevamo terapie approvate per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie, mentre ora abbiamo a disposizione una terapia una tantum che ci permette di offrire una speranza reale ai pazienti”.

Laureata in Filosofia, classe 1990, è appassionata di politica e tecnologia. È innamorata di Napoli di cui cerca di raccontare le mille sfaccettature, raccontando le storie delle persone, cercando di rimanere distante dagli stereotipi.